Speranță la viață ce costă 2 mil. de dolari și poate fi extrasă la tombolă: Ce e medicamentul „ZOLGENSMA” și cum au ajuns trei copii din Moldova să câștige tratamentul

Speranță la viață ce costă 2 mil. de dolari și poate fi extrasă la tombolă: Ce e medicamentul „ZOLGENSMA” și cum au ajuns trei copii din Moldova să câștige tratamentul

Amiotrofia spinală, o boală genetică ce duce la distrugerea neuronilor motori și atrofie musculară, se întâlnește la 1 din 10.000 de nou-născuți. Tratamentul ce le poate da o speranță de viață este extrem de costisitor. O doză de tratament numit „ZOLGENSMA” ajunge la peste 2 milioane de dolari. Din acest an, compania farmaceutică elvețiană ce produce medicamentul a lansat o tombolă la care sunt extrase 100 de doze pentru copiii din țările în care medicamentul nu e autorizat. Printre câștigători se numără și trei copii și R. Moldova. AGORA a aflat mai multe despre loterie, condiții de participare și opiniile ce se împart pe marginea acestei „roți a norocului”.

Trei copii, diagnosticați cu Amiotrofie Spinală d Tip I, câștigă cel mai scump vaccin din lume

Alexandra Stăvilă a împlinit în luna septembrie un an. Copila suferă de Amiotrofie Spinală Tip I, o boală cu prognostic dur în cazul în care nu se intervine cu tratament de urgență. Acesta presupune administrarea celui mai scump vaccin din lume „ZOLGENSMA”, preparat care ajunge să coste 2.1 milioane de dolari.

Fetița era încă la etapa de diagnosticare când mama copilei a început să se informeze care este tratamentul. „Ne pregăteam deja și știam că este ZOLGENSMA, care atunci ne părea extrem de scump. Atunci ne era frică să pornim strângerea de fonduri”, a povestit jurnaliștilor AGORA Virginia Stăvilă, mama Alexandrei.

Vaccinul trebuie administrat până la vârsta de doi ani, iar părinții s-au văzut presați de timp. În luna august, pe conturile deschise în susținerea Alexandrei erau colectate 35% din suma necesară.  

Între timp, familia Stăvilă a aflat că AveXis, ramura companiei care produce terapia genetică ZOLGENSMA, organizează o tombolă la care sunt extrase doze gratuite de vaccin. Fără ezitare, familia s-a înscris la loterie în luna mai, iar în septembrie au aflat că au câștigat tratamentul.

Suma adunată din donații în decurs de aproape un an, urma să fie cedată altor copii - gemenilor Galina și Mihail Ciutac, doi dintre cvadrupleții familiei, născuți cu același diagnostic de amiotrofie spinală. La început de octombrie, însă, și acești copii au primit o șansă la viață prin intermediul loteriei. Lozul norocos l-au luat ambii. Despre acest lucru a anunțat familia Ciutac în grupul deschis pentru strângerea de fonduri dedicată terapiei celor doi micuți.

În aceste condiții, familia Stăvilă a anunțat că va redirecționa banii colectați altor cazuri similare, iar o parte din sumă deja a ajuns la un copil din România - Alesia - care suferă de Amiotrofie Spinală de Tip I.

Loteria Zolgensma și condiții de participare

Preparatul medicamentos este nou pe piața farmaceutică internațională, iar loteria - cu atât mai mult. Printre primele informații despre această extragere apar în presa internațională la început de 2020, printre care și la BBC.

„Există un medicament nou-nouț, Zolgensma. Acesta este produs de gigantul farmaceutic Elvețian „Novartis” și a fost recent aprobat de Administrația SUA cu privire la Alimente și Medicamente, cunoscută și prin abrevierea sa FDA. Medicamentul este potrivit pentru copii mai mici de doi ani”, scrie BBC.

BBC nota, în ianuarie, că atunci când medicamentul a început a fi din ce în ce mai întrebat, Novartis și subsidiara sa AveXis a anunțat programul loteriei. 

Astfel, sunt prevăzute 100 de doze pacienților eligibili, doze care sunt distribuite printr-o extragere oarbă, la fiecare două săptămâni, pe parcursul anului 2020, începând cu 3 februarie. Fiecare extragere are patru câștigători. Așa cum Amiotrofia Spinală există de Tip I, II, III, dar și la adulți, în concurs se înscriu doar micuții cu prima formă a bolii.

Părinții Alexandrei Stăvilă s-au înscris la loterie în primăvara acestui an. Mama fetei povestește că condițiile de înregistrare au fost foarte dificile. Întâi de toate, organizatorii au stabilit ca intermediar al discuției dintre familie și companie să fie doar medicul care tratează cazul. Totodată, aceștia au solicitat un set de documente și aprobări din partea României, acolo unde au permis să fie adus medicamentul pentru administrare. Țara unde Alexandra va urma tratamentul a fost la fel una dintre condițiile companiei farmaceutice.

De notat că la loterie pot participa toți copiii originari din țările unde preparatul nu este încă recunoscut. Până în luna mai, spune mama Alexandrei, vaccinul era aprobat doar în Japonia și SUA. 

Totuși, la sfârșit de primăvară, acesta a fost aprobat și în țările UE. Familia Stăvilă a depus setul de acte cu câteva zile înainte ca acest lucru să fie anunțat. Dacă mai tărăgănau puțin, riscau să nu mai fie eligibili. Practic, au reușit în ultimele două zile, afirmă Virginia, mama Alexandrei.

Potrivit femeii, copiilor înscriși la tombolă li se atribuie un cod. Așa s-a întâmplat și în cazul copilei din Moldova. „Medicul primea la fiecare două săptămâni înștiințare că pacientul lui, cu codul 210 – al Alexandrei, nu a câștigat loteria și automat participă la extracția următoare”. La fiecare două săptămâni, familia Stăvilă aștepta cu mari speranță că și copilul lor va avea norocul să obțină medicamentul gratis.

Pe 19 septembrie, la doar câteva zile înainte a împlini un anișor, codul Alexandrei a fost unul dintre cele patru extrase la loterie. „A fost un an foarte greu și astăzi, în sfârșit, pe fața mea curg lacrimi de fericire și zâmbesc din toată inima. Și cu mâinile tremurând de emoție pe tastatură, vă anunț cea mai minunată veste: Alexa va primi șansa la viață și va beneficia de tratamentul cu ZOLGENSMA”, scria în acea zi mama fetei pe pagina de Facebook.

În scurt timp, familia a mers în România, acolo unde urmează să fie adus medicamentul. După ce vor sta 14 zile în autoizolare, vor merge la spital, unde Alexandrei i se vor colecta analize și va fi pregătită pentru administrarea tratamentului cu Zolgensma.

Reacțiile cu privire la loterie

Din capul locului, grupul farma „Novartis” a poziționat loteria ca una „echidistantă și corectă”, pentru că nu ar favoriza un copil sau altul, însă la scurt timp au apărut critici.

Kacper Rucinski, membrul SMA Europe, grupul de advocacy al oamenilor care suferă de această afecțiune de atrofie spinală, susținea pentru BBC că gigantul farma a transformat tratamentul într-o competiție. „Compania practic spune: Da, am primit cererea dvs., vedem că aveți nevoie de doză, așa că vom arunca un zar pentru a vedea dacă ar trebui să o oferim sau nu. Acest lucru este practic inacceptabil din punct de vedere clinic”, susține Rucinski.

După poziția SMA Europe, pe 6 februarie 2020, Novartis venea cu o reacție. Novartis a spus că „a auzit feedback-ul din partea comunității SMA și va coordona activ cu grupurile de susținere a pacienților și cu profesioniștii din domeniul sănătății pentru a-și perfecționa ideile”.

De altă parte, cei care au beneficiat de loterie, cum ar fi Rajdeep Patgiri, tatăl unui pacient SMA care s-a mutat din Marea Britanie în Statele Unite pentru a putea primi Zolgensma, consideră că loteria a fost o experiență pozitivă, în ciuda preocupărilor etice. El se temea că atenția negativă a loteriei poate împiedica pacienții să primească tratament. Potrivit lui Patgiri, „cel mai bun rezultat pentru toți pacienții ar fi dacă toată lumea ar putea primi tratamentul. Având în vedere toate aspectele, o loterie este probabil cea mai corectă modalitate de a determina cine primește tratamentul”, se arată într-un articol al revistei American Society of Human Genetics.

Într-o intervenție pentru AGORA, și mama Alexandrei a opinat că „mulți medici s-au revoltat că nu este etic ca beneficiarii tratamentului să fie selectați în asemenea, dar acestea au fost condițiile”.

De ce o doză de Zolgensma costă peste 2 milioane de dolari?

Prețul Zolgensma de milioane de dolari este o reflectare a costului de miliarde de dolari al dezvoltării medicamentelor, scrie Fortune. Potrivit unui studiu din 2016 publicat în Journal of Health Economics, este nevoie, în medie, de 2,6 miliarde de dolari și peste un deceniu pentru a crea un singur medicament nou. O mare parte a cercetării medicamentelor se încheie cu un eșec - doar 14% din medicamentele din studiile clinice primesc în cele din urmă aprobarea FDA, potrivit unui studiu al Institutului de Tehnologie din Massachusetts (MIT). Având în vedere rata mare de eșec, producătorii trebuie să se bazeze pe o mână de medicamente de succes - adesea costisitoare - pentru a-și recupera investițiile și pentru a finanța cercetările viitoare.

Sursa scrie că prețul Zolgensma reflectă unicitatea sa. Singurul alt tratament pentru SMA, un medicament numit Spinraza, a fost aprobat în 2016. Tratamentele cu Spinraza au costat 625.000 dolari până la 750.000 dolari în primul an și apoi în jur de 375.000 dolari în fiecare an după aceea, pentru restul vieții unui pacient. Doza unică de Zolgensma poate ajunge să coste în jumătate cât acest curs de terapie SMA.

Avem puterea să ne ajutăm unii pe ceilalți….

Dacă și tu crezi că ceea ce citești pe acest site sunt informații importante, atunci susține munca redacției AGORA cu un abonament digital ca să devină mai bună, să facă știri deosebite, interviuri mai interesante, articole și povești care să te facă să vrei să le recitești și să le distribui prietenilor tăi.

Mai mult, răsplătim fiecare abonat cu un set de produse locale, împachetate cu dragoste de echipa de la From the Heart Shop, astfel contribuim împreună la promovarea produselor de-acasă, din Moldova.

Devino de astăzi Susținător, Fan sau Ambasador AGORA

Vezi și aceste știri
Dodon despre proiectul politic a lui Ceban: Primarul nu a consulat și nu trebuie să consulte cu noi această decizie

Dodon despre proiectul politic a lui Ceban: Primarul nu a consulat și nu trebuie să consulte cu noi această decizie

EDITORIAL | Istoria trădării Annei Frank ca preambul la o discuție sinceră despre traumele noastre colective

EDITORIAL | Istoria trădării Annei Frank ca preambul la o discuție sinceră despre traumele noastre colective

Peste un milion de persoane din R. Moldova s-au vaccinat cu schema completă

Peste un milion de persoane din R. Moldova s-au vaccinat cu schema completă

Advertoriale
Maib continuă lanțul de modernizări. Acum Sucursala Bălți are un nou design modern și comod pentru clienți

Maib continuă lanțul de modernizări. Acum Sucursala Bălți are un nou design modern și comod pentru clienți

  „Dăruiește magia de Crăciun” alături de FinComBank

„Dăruiește magia de Crăciun” alături de FinComBank

Bugetarea participativă în zona de securitate: 426.000 lei alocați pentru proiecte comunitare

Bugetarea participativă în zona de securitate: 426.000 lei alocați pentru proiecte comunitare

E un efort pe care nu-l putem face
singuri, așa că te așteptăm alături de noi
EMISIUNI
  • Copiii știu mai bine: Ce-și doresc femeile? Ce-și doresc bărbații? (VIDEO)
    Copiii știu mai bine: Ce-și doresc femeile? Ce-și doresc bărbații? (VIDEO)
  • Copiii știu mai bine: Pune-un ban deoparte (VIDEO)
  • Copiii știu mai bine: Totul despre bani (VIDEO)
  • Copiii știu mai bine: Care-i treaba cu șefii, ce mașini conduc și de ce au camere video în birou (VIDEO)
  • Copiii știu mai bine: Soluții noi pentru probleme vechi sau ce ne facem cu rănile căpătate la terenul de joacă (VIDEO)
Cele mai populare
  • 1
    Tot mai multe surse alternative de energie electrică. În R. Moldova există 27 de instalații eoliene (VIDEO)
  • 2
    Alocațiile românești, la ciorap: Ce sumă ar putea avea la majorat un copil care a adunat 18 ani indemnizația primită din partea țării vecine
  • 3
    Germania se angajează să garanteze securitatea Ucrainei în fața Rusiei
  • 4
    Guvernul va compensa 80% din creșterea tarifului la agentul termic. Compensațiile pentru consumul de gaz rămân neschimbate
Canalul nostru de pe YouTube
Autentificare
Ai uitat parola?
Salvează articolul

Pentru a activa această opțiune, e nevoie să fii logat pe AGORA.

Articolele salvate pentru mai târziu, le vei putea găsi în profilul tău.

Urmărește subiectul

Pentru a activa această opțiune, e nevoie să fii logat pe AGORA.

Subiectele urmărite le vei putea găsi în profilul tău.